Che cosa è la terapia genica? Come funziona?

I geni nelle cellule del vostro corpo giocano un ruolo importante nella vostra salute — infatti, un gene difettoso o geni possono farti star male.

Riconoscendo questo, gli scienziati hanno lavorato per decenni sui modi per modificare i geni o sostituire i geni difettosi con quelle sane per trattare, curare o prevenire una malattia o una condizione medica.

Ora questa ricerca sulla terapia genica è finalmente dando i suoi frutti. Dal agosto 2017, l'US Food and Drug Administration ha approvato tre prodotti di terapia genica, il primo del loro genere.

Due di loro riprogrammare un paziente proprie cellule per attaccare un cancro mortale, il più recente prodotto approvato una malattia causata da mutazioni in un gene specifico.

Che cosa sono le cellule e geni? Come essi interagiscono?

Qual è il rapporto tra geni e cellule?

Le cellule sono i componenti di base di tutti gli esseri viventi; il corpo umano è composto di trilioni di loro. All'interno delle nostre cellule ci sono migliaia di geni che forniscono le informazioni per la produzione di specifiche proteine ed enzimi che rendono i muscoli, ossa e sangue, che a loro volta supportano la maggior parte delle funzioni del nostro corpo, come la digestione, rendendo l'energia e in crescita. Coltura cellulare di Petri

Come funziona la terapia genica

A volte tutto o parte di un gene è difettoso o mancante dalla nascita, o un gene può cambiare o mutare durante la vita adulta. Qualsiasi di queste variazioni possono disturbare come proteine sono fatti, che possono contribuire a problemi di salute o malattie.

Nella terapia genica, gli scienziati possono eseguire una delle diverse cose a seconda del problema che è presente. Possono sostituire un gene che causa un problema medico con uno che non, aggiungere geni per aiutare il corpo a combattere o trattare la malattia o disattivare geni che causano problemi.

Al fine di inserire nuovi geni direttamente nelle celle, gli scienziati usano un veicolo chiamato un "vettore", che è geneticamente modificato per trasportare il gene.

Virus, ad esempio, hanno una naturale capacità di consegnare del materiale genetico nelle cellule e di conseguenza, può essere utilizzato come vettori. Prima che un virus può essere utilizzato per trasportare geni terapeutici nelle cellule umane, tuttavia, la modifica per rimuovere la sua capacità di provocare una malattia infettiva.

Terapia genica può essere utilizzata per modificare le cellule all'interno o all'esterno del corpo. Quando è fatto all'interno del corpo, un medico inietterà il vettore che trasporta il gene direttamente nella parte del corpo che ha le cellule difettose.

Nella terapia genica che viene utilizzato per modificare le cellule di fuori del corpo, sangue, midollo osseo, o un altro tessuto può essere assunto da un paziente e tipi specifici di cellule possono essere separati in laboratorio. Il vettore contenente il gene desiderato è stato introdotto in queste cellule. Le cellule sono a sinistra, per moltiplicare in laboratorio e sono quindi iniettate nuovamente dentro il paziente, dove continuano a moltiplicarsi e alla fine produce l'effetto desiderato.

Prima di una terapia genica può andare sul mercato...

Prima che una società può commercializzare un prodotto di terapia genica per uso in esseri umani, il prodotto di terapia del gene deve essere testato per la sicurezza e l'efficacia affinché gli scienziati FDA possono considerare sia i rischi della terapia sono accettabili alla luce dei benefici.

Terapia genica mantiene la promessa di trasformare la medicina e creare opzioni per i pazienti che sono affette da malattie difficili e ancora incurabile. Mentre gli scienziati continuano a fare grandi passi avanti in questa terapia, FDA è impegnata ad aiutare a velocizzare lo sviluppo di rapida rassegna dei trattamenti all'avanguardia che hanno il potenziale di salvare vite umane.

Da https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm